Nemoc moči javorovým sirupem

Hodnocení rizikových příbuzných: Lze určit, zda jsou novorození sourozenci postiženého jedince (kteří nebyli prenatálně testováni). ovlivněn (1) analýzou aminokyselin v plazmě přibližně za 24 hodin života; nebo (2) molekulárně genetickým vyšetřením pupečníkové krve, pokud byly identifikovány patogenní varianty specifické pro rodinu. Včasná diagnóza může umožnit léčbu asymptomatických kojenců mimo nemocnici zkušenými poskytovateli. Před dokončením potvrzujícího molekulárního testování lze rizikové novorozence léčit dietou na předpis MSUD, pokud sériové profily aminokyselin v plazmě prokazují MSUD.

Řízení těhotenství: U žen s MSUD by měla být metabolická kontrola důsledně udržována před a během těhotenství častým monitorováním plazmatických koncentrací aminokyselin a úpravou stravovacích návyků, aby se zabránilo pravděpodobným teratogenním účinkům zvýšené plazmatické koncentrace mateřského leucinu. Je třeba sledovat růst plodu, aby se zjistily jakékoli známky nedostatku esenciálních aminokyselin. Katabolický stres práce, involuční změny dělohy a vnitřní sekvestrace krve jsou potenciálními zdroji metabolické dekompenzace postižené matky. Doporučuje se vhodné sledování postižené matky v metabolickém doporučovacím centru v době porodu a v období po porodu.

Genetické poradenství: MSUD se dědí autozomálně recesivně. Při početí má každý sourozenec postižené osoby 25% šanci, že bude ovlivněn, 50% šanci, že nebude ovlivněn a přenašeč, a 25% šanci, že bude ovlivněn, a nikoli dopravce. Testování nosičem u rizikových příbuzných a prenatální diagnostika u těhotenství se zvýšeným rizikem jsou možné, pokud byly u postiženého člena rodiny identifikovány patogenní varianty.

Leave a Reply

Napsat komentář

Vaše e-mailová adresa nebude zveřejněna. Vyžadované informace jsou označeny *