시제품 치료는 또한 드물고 파괴적인 “스톤 맨 증후군”환자에게 희망을 제공 할 수 있습니다. 그리고 인대는 뼈로 변합니다.
런던 암 연구소의 과학자들은 국제적인 동료 팀과 함께 연구를 이끌었고, 새로운 약물 클래스가 ACVR1 유전자의 돌연변이로 뇌암 세포를 죽일 수 있다는 것을 발견했습니다. 생쥐의 종양을 줄입니다.
오픈 과학 회사 인 M4K (Medicines for Kids) Pharma는 ACVR1 억제제 약물 개발에 착수했으며 뇌암을 앓고있는 어린이를 대상으로 한 임상 시험이 2021 년에 시작될 것으로 예상됩니다.
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20 년 동안 성인이나 어린이의 뇌암 치료에 허가 된 신약은 없습니다.
새로운 유형의 약물은 다음에서 발견되는 ACVR1 유전자의 돌연변이 버전에 의해 생성되는 단백질 분자를 표적으로합니다. 치명적인 소아 뇌암 “미만성 내 재성 교두 신경 교종”(DIPG) .
신기하게도 ACVR1 돌연변이는 다른 유형의 암에는 존재하지 않지만 원인입니다. 손상된 근육이 치유되면서 뼈로 재 형성되는 유전병 인 스톤 맨 증후군.
이 연구는 오늘 (목요일) Communications Biology 저널에 게재되었으며 Abbie ‘s Army, Children with Cancer 영국, Cancer Research UK 및 DIPG가 협력합니다.
현재 DIPG 종양에 대한 방사선 요법 외에 수명 연장 치료법은 없으며 이것은 치료가되지 않으며 어린이는 진단 후 9 ~ 12 개월 만 살 것으로 예상합니다.
뇌간 또는 뇌의 “교지”영역에서 발생하기 때문에 DIPG 종양은 수술로 제거 할 수 없으며 화학 요법이 효과가 없습니다.
2014 년, 암 연구소 (ICR)의 과학자들은 ACVR1 돌연변이가 DIPG 종양의 4 분의 1에서 발생한다는 사실을 발견했으며 그 이후로이를 표적으로 삼는 약물을 연구 해 왔습니다.
이 발견 이후 Oxford의 Structural Genomics Consortium 팀과 ICR은 ACVR1의 돌연변이 형태를 표적으로 삼는 새로운 분자 시리즈를 만들었습니다.
새로운 연구에서 ICR이 이끄는 팀은 Structural Genomics Consortium의 일부와 이전에 돌 인간 증후군에 대해 조사 된 다른 약물을 포함하여 항 ACVR1 활성이있는 11 개의 프로토 타입 약물을 뇌암 세포에서 테스트했습니다. 그들은 새로운 시리즈의 프로토 타입 중 두 개가 ACVR1에서 보내는 신호를 차단하고 ACVR1 돌연변이 세포를 죽이는 데 특히 뛰어나지 만 건강한 뇌 세포에는 거의 영향을 미치지 않는다는 것을 발견했습니다.
연구자들은 인간 DIPG 종양을 생쥐에 이식했고 잠재적 인 신약이 ACVR1 활동을 중단하고 종양을 줄였으며 생존율을 25 %까지 연장 시켰음을 발견했습니다 (67 일에서 82 일로).
Looking 실험실의 세포에서 새로운 연구에 따르면 ACVR1- 돌연변이 세포가 ac라는 분자에 부적절하게 반응 함을 보여줍니다. 뇌 발달 과정에서 높은 수준으로 존재하는 티빈 A는 종양 성장을 유발하는 일련의 사건을 촉발합니다.
높은 수준의 액 티빈 A와 함께 스톤 맨 증후군에서도 유사한 상황이 발생하는 것으로 생각됩니다. 근육의 염증 중에 발생하고 ACVR1 돌연변이로 태어난 사람들의 뼈 조직 형성을 부적절하게 유발합니다.
이 약물은 현재 M4K Pharma라는 새로운 개방형 과학 회사의 첫 번째 프로젝트로 채택되었습니다. 시장 인센티브가 적고 현재의 비즈니스 모델에서 제대로 제공되지 않는 희귀 한 소아 질환에 대한 저렴한 약물을 발견하고 개발합니다.
The의 소아 뇌종양 생물학 교수 인 Chris Jones 교수 런던의 암 연구소는 다음과 같이 말했습니다.
“일부 암을 치료할 수있는 것만으로는 충분하지 않지만 다른 암에서는 수십 년 동안 진전이 없었습니다. 우리는 아이들과 그 가족들이 더 잘할 수 있도록 빚지고 있습니다.
“DIPG는 비교적 드문 소아 뇌암이지만 항상 치명적입니다. DIPG의 생물학에 대해 더 많이 배우고 번역 방법을 찾으려고 노력합니다. 새로운 치료법에 대한 그 지식은 수년 동안 저의 열정이었습니다. 제 연구실은 ACVR1 유전자의 돌연변이가 DIPG 암의 1/4에서 발생한다는 것을 발견했으며 이것이 현재 질병에 대한 잠재적 인 신약으로 이어진다는 사실을 알게되어 매우 흥미 롭습니다. 나는 그들이 환자들에게 어떻게 작용하는지보고 싶어요. “
런던에있는 The Institute of Cancer Research의 최고 경영자 인 Paul Workman 교수는 다음과 같이 말했습니다.
“이것은 중요합니다. 암의 생물학에 대한 자세한 이해를 얻는 방법을 통해 새로운 치료법을 매우 빠르게 발견 할 수있는 방법을 완벽하게 보여주는 연구가 있습니다.이 경우에는 파괴적인 희귀 유형의 어린이 뇌암입니다.
“나는 ICR이 생명 공학 회사 인 M4K Pharma와 산학 협력하여 의약품을 클리닉으로 가져가는 것을 자랑스럽게 생각합니다.환자 수가 매우 적 으면 회사가 그러한 약물을 복용하도록하는 것이 어려울 수 있습니다. 그리고 이것이 발생하는 곳에서도 결과는 종종 NHS가 감당하기 위해 고군분투하는 매우 비싼 약입니다. 여기에서 볼 수 있듯이 한 가지 중요한 해결책은 학계 연구원이 회사와 긴밀하게 협력하여 수용 가능한 가격으로 진정으로 혁신적인 치료법을 만드는 데 주도적 인 역할을하는 것입니다.
“이 연구에서 나온 신약이 가능하기를 바랍니다. DIPG 종양이있는 어린이를 돕기 위해 가능한 한 빨리 클리닉에 데려 가야합니다. 물론 스톤 맨 증후군 환자도 치료를 통해 혜택을 보는 것도 좋을 것입니다. “
Amanda와 Ray Mifsud 2011 년에 DIPG 뇌암으로 6 살 된 딸 Abbie를 잃었습니다. 그들은 함께 2012 년 11 월에 Abbie ‘s Army를 설립하여 DIPG 진단을받은 자녀의 어느 날 부모에게 치료법이없고 희망이 없다는 말을 듣지 않도록합니다. Amanda는 다음과 같이 말했습니다.
“우리는”Abbie “s Army”가 Jones 실험실에서 ACVR1이 생물학적으로 관련된 치료를 향하도록 지원 한 전임상 연구 작업을 보게되어 매우 기쁩니다. . 향후 번역 및 조합 연구가 가까운 장래에이 하위 DIPG 환자에게 성공적인 치료법을 제공 할 수 있기를 바랍니다. “