Choroba syropu klonowego w moczu

Ocena krewnych zagrożonych: można ustalić, czy nowonarodzone rodzeństwo osoby dotkniętej chorobą (która nie była badana w okresie prenatalnym) jest dotknięte (1) analizą aminokwasów w osoczu po około 24 godzinach życia; lub (2) poprzez molekularne badanie genetyczne krwi pępowinowej, jeśli zidentyfikowano warianty chorobotwórcze specyficzne dla rodziny. Wczesna diagnoza może pozwolić na opiekę bezobjawowych niemowląt poza szpitalem przez doświadczonych lekarzy. Przed zakończeniem potwierdzających badań molekularnych noworodki z grup ryzyka mogą być leczone dietą na receptę MSUD, jeśli szereg profili aminokwasów w osoczu dostarcza dowodów na MSUD.

Postępowanie w ciąży: U kobiet z MSUD należy rygorystycznie utrzymywać kontrolę metaboliczną przed ciążą i przez cały czas poprzez częste monitorowanie stężeń aminokwasów w osoczu i dostosowywanie diety w celu uniknięcia prawdopodobnych skutków teratogennych podwyższonego stężenia leucyny w osoczu matki. Należy monitorować wzrost płodu, aby wykryć jakiekolwiek oznaki niedoboru niezbędnych aminokwasów. Kataboliczny stres porodowy, inwolucyjne zmiany w macicy i wewnętrzna sekwestracja krwi są potencjalnymi źródłami dekompensacji metabolicznej chorej matki. Zaleca się odpowiednie monitorowanie chorej matki w poradni metabolicznej w czasie porodu i w okresie poporodowym.

Poradnictwo genetyczne: MSUD jest dziedziczony autosomalnie recesywnie. W momencie poczęcia, każde rodzeństwo chorej osoby ma 25% szans na to, że zostanie dotknięte chorobą, 50% szans na to, że pozostanie nienaruszone i będzie nosicielem oraz 25% szans na to, że pozostanie nienaruszonym i nie będzie nosicielem. Testy na nosicielstwo dla krewnych z grupy ryzyka i diagnostyka prenatalna w przypadku ciąż o podwyższonym ryzyku są możliwe, jeśli u chorego członka rodziny zidentyfikowano warianty chorobotwórcze.

Leave a Reply

Dodaj komentarz

Twój adres email nie zostanie opublikowany. Pola, których wypełnienie jest wymagane, są oznaczone symbolem *