Urinsjukdom i lönnsirap

Utvärdering av släktingar i riskzonen: Det kan bestämmas om nyfödda syskon från en drabbad person (som inte har testats prenatalt) är påverkas (1) av plasmaaminosanalys vid ungefär 24 timmars livstid; eller (2) genom molekylär genetisk testning av navelsträngsblod om de familjespecifika patogena varianterna har identifierats. Tidig diagnos kan tillåta hantering av asymptomatiska spädbarn utanför sjukhuset av erfarna leverantörer. Innan bekräftande molekylär testning är klar kan nyfödda i riskzonen hanteras med en receptbelagd diet om seriella plasmaminosyraprofiler ger bevis för MSUD.

Graviditetshantering: För kvinnor med MSUD bör metabolisk kontroll upprätthållas noggrant före och under graviditeten genom frekvent övervakning av plasmakoncentrationer av aminosyror och dietjusteringar för att undvika de sannolika teratogena effekterna av förhöjd moderns leucinkoncentration. Fostertillväxt bör övervakas för att upptäcka tecken på essentiell aminosyrabrist. Den kataboliska stressen vid förlossning, livmodersförändringar i livmodern och intern bindning av blod är potentiella källor till metabolisk dekompensation hos den drabbade mamman. Lämplig övervakning av den drabbade mamman vid ett metaboliskt referenscenter vid förlossningstillfället och under postpartumperioden rekommenderas.

Genetisk rådgivning: MSUD ärvs på ett autosomalt recessivt sätt. Vid befruktningen har varje syskon till en påverkad individ 25% chans att bli påverkad, 50% chans att vara opåverkad och bärare och 25% chans att bli opåverkad och inte bärare. Bärartestning för släktingar i riskzonen och prenatal diagnos för graviditeter med ökad risk är möjliga om de patogena varianterna har identifierats hos en drabbad familjemedlem.

Leave a Reply

Lämna ett svar

Din e-postadress kommer inte publiceras. Obligatoriska fält är märkta *