Esistono due ampie categorie di applicazioni per farmaci e farmaci biologici regolamentate dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti :
- Richieste di autorizzazione per indagini cliniche
- Richieste di approvazione all’immissione in commercio
La domanda di Investigational New Drug (IND) rientra nel prima categoria, mentre la New Drug Application (NDA), la Abbreviated New Drug Application (ANDA) e la Biologics License Application (BLA) rientrano nella seconda categoria. I farmaci da banco (OTC) sono regolamentati in modo leggermente diverso, in base alla conformità con una monografia sui farmaci da banco consolidata o tramite il processo NDA. Qui descriviamo le differenze tra questi tipi di applicazioni e alcuni dei processi di regolamentazione e delle considerazioni ad essi associati.
Investigational New Drug Application (IND)
L’IND è il punto di lancio per la clinica indagini negli Stati Uniti ed è un passo essenziale lungo il percorso verso l’immissione di un nuovo farmaco sul mercato. Dal punto di vista della FDA, lo scopo principale di una presentazione iniziale di IND è garantire, per quanto possibile, la sicurezza ei diritti dei partecipanti alla sperimentazione clinica.
Oltre a consentire indagini cliniche, l’IND svolge anche un ulteriore funzione. Poiché la legge federale stabilisce che solo i farmaci commercializzati possono essere trasportati attraverso i confini degli stati, l’IND fornisce un quadro giuridico che consente agli sponsor di trasportare i loro prodotti sperimentali a investigatori clinici in diversi stati.
Gli IND possono essere classificati come commerciale o di ricerca. Gli IND commerciali consentono lo sviluppo di un farmaco o di un biologico con l’obiettivo di presentare infine una domanda di marketing. Gli IND di ricerca implicano terapie che non sono intese per la commercializzazione ma sono oggetto di rigorosa indagine a fini di ricerca (ad esempio, per generare una pubblicazione o valutare un potenziale meccanismo).
Oltre a queste due designazioni primarie, gli IND di emergenza ( un tipo di domanda IND ad accesso esteso) può essere presentata dai medici per consentire il trattamento di condizioni immediatamente pericolose per la vita quando non è disponibile un trattamento standard accettabile e non esiste tempo sufficiente per ricevere l’approvazione del Comitato di revisione investigativa (IRB). Gli IND di emergenza agiscono su una linea temporale diversa rispetto ad altri tipi di IND.
Indipendentemente dal tipo di IND, tutte le applicazioni IND devono includere informazioni sulla qualità e sulla sicurezza non clinica del prodotto in studio, nonché sul protocollo clinico proposto e investigatore.
New Drug Application (NDA)
L’NDA è una richiesta formale presentata da uno Sponsor per commercializzare un nuovo farmaco negli Stati Uniti. Gli NDA sono generalmente regolati dal Center for Drug Evaluation and Research (CDER) della FDA.
Gli obiettivi dell’NDA sono fornire prove sufficienti per supportare la sicurezza e l’efficacia del farmaco e per dimostrare che i benefici del suo l’uso supera i rischi. Inoltre, la FDA esaminerà l’etichettatura proposta per il farmaco (cioè il foglietto illustrativo) e determinerà se i metodi di produzione mantengono l’identità, la forza, la qualità e la purezza del farmaco.
Dati raccolti durante la fase IND del programma di sviluppo entrerà a far parte della NDA. Tuttavia, l’NDA è molto più completo dell’IND e dovrebbe fornire informazioni molto dettagliate sul farmaco. Ciò include dati primari, rapporti e riepiloghi dei risultati degli studi non clinici e clinici, analisi relative all’effetto del corpo sul farmaco e all’effetto del farmaco sul corpo (PK / PD), caratterizzazione degli ingredienti del farmaco e delle impurità (inclusi qualsiasi potenziale tossicità) e una descrizione di tutti i processi di produzione e dei parametri di controllo della qualità.
Domanda di licenza biologica (BLA)
Proprio come fa un accordo di non divulgazione per un farmaco a piccola molecola (e seleziona altre classi), il BLA è una richiesta di autorizzazione per introdurre, o fornire per l’introduzione, un prodotto biologico nel commercio interstatale. I BLA sono generalmente regolamentati dal Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) della FDA.
Simile a un NDA, il BLA contiene informazioni specifiche e dettagliate sui processi di produzione, chimica, farmacologia, farmacologia clinica e medico effetti del prodotto biologico.
Esempi di prodotti biologici che sarebbero soggetti a BLA includono anticorpi monoclonali per uso in vivo, citochine, fattori di crescita, enzimi, immunomodulatori, trombolitici, proteine terapeutiche e immunoterapie non vaccinali .
Abbreviated New Drug Application (ANDA)
Un ANDA viene presentato alla FDA per la revisione e l’approvazione di un medicinale generico. Gli ANDA sono regolati dall’Office of Generic Drugs (OGD) della FDA e sono considerati abbreviati, in quanto generalmente non sono tenuti a includere dati preclinici (animali) e clinici (umani) per stabilire sicurezza ed efficacia.
Invece, un ANDA deve solo dimostrare che il prodotto generico si comporta in modo simile al farmaco di riferimento commercializzato (comunemente indicato come il farmaco di riferimento) che appare nell’Orange Book della FDA. In particolare, il farmaco generico deve fornire la stessa quantità di principi attivi nel flusso sanguigno nello stesso lasso di tempo del prodotto di riferimento (questo è noto come bioequivalenza) o deve dimostrare l’equivalenza terapeutica se non è biodisponibile.
Una volta approvato, un richiedente può produrre e commercializzare il prodotto farmaceutico generico per fornire un’alternativa sicura, efficace ea basso costo al prodotto di marca.
Applicazione da banco
I farmaci da banco (OTC) sono definiti come farmaci sicuri ed efficaci per l’uso da parte del pubblico in generale senza la necessità di una prescrizione da parte di un professionista sanitario. La revisione della FDA dei farmaci da banco è gestita principalmente dall’Office of Nonprescription Drugs (ONPD) della FDA.
Esistono due percorsi attraverso i quali è possibile raggiungere la commercializzazione dei prodotti da banco:
- Conformità con una monografia sui farmaci da banco
- Approvazione in base a un accordo di non divulgazione o ANDA
Una monografia da banco è un insieme di standard normativi per diverse classi di farmaci terapeutici che include ingredienti, dosi, formulazioni e requisiti di etichettatura. Se vengono rispettati gli standard di una monografia OTC applicabile, la FDA non richiede l’autorizzazione preventiva per la commercializzazione. Se il farmaco da banco si discosta dalla monografia finale, tuttavia, per richiedere l’approvazione è possibile utilizzare una domanda di marketing formale (ad es. NDA) o una petizione del cittadino.
Conclusioni
È importante comprendere i vari tipi di applicazioni di farmaci e quando ciascuna applicazione è necessaria. I consulenti Nuventra hanno una vasta esperienza nei vari tipi di applicazioni e percorsi di approvazione per un’ampia varietà di farmaci e biologici. Se non sei sicuro di quale applicazione hai bisogno o se hai bisogno di aiuto per creare, esaminare o inviare una domanda, possiamo aiutarti. Contattaci oggi per vedere come possiamo aiutarti con le tue esigenze di sviluppo di farmaci!
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