Maple Syrup Urine Disease

Evaluatie van risicovolle familieleden: er kan worden bepaald of pasgeboren broers en zussen van een getroffen persoon (die niet prenataal zijn getest) zijn beïnvloed (1) door plasma-aminozuuranalyse na ongeveer 24 uur leven; of (2) door moleculair genetisch testen van navelstrengbloed als de familiespecifieke pathogene varianten zijn geïdentificeerd. Een vroege diagnose kan de behandeling van asymptomatische zuigelingen uit het ziekenhuis door ervaren zorgverleners mogelijk maken. Voordat de bevestigende moleculaire tests zijn voltooid, kunnen risicovolle pasgeborenen worden behandeld met een MSUD-dieet op recept als seriële plasma-aminozuurprofielen het bewijs leveren van MSUD.

Zwangerschapsbehandeling: Bij vrouwen met MSUD moet de stofwisseling nauwgezet worden gecontroleerd vóór en tijdens de zwangerschap door regelmatige controle van de aminozuurconcentraties in het plasma en aanpassingen in de voeding om de waarschijnlijke teratogene effecten van verhoogde maternale plasmaconcentraties van leucine te vermijden. De groei van de foetus moet worden gevolgd om tekenen van een tekort aan essentiële aminozuren op te sporen. De katabole stress van de bevalling, involutionele veranderingen van de baarmoeder en interne opslag van bloed zijn mogelijke bronnen van metabolische decompensatie van de aangedane moeder. Passende monitoring van de getroffen moeder in een metabool verwijzingscentrum op het moment van de bevalling en in de postpartumperiode wordt aanbevolen.

Genetische counseling: MSUD wordt op een autosomaal recessieve manier overgeërfd. Bij de conceptie heeft elke broer of zus van een getroffen persoon een kans van 25% om getroffen te worden, een kans van 50% om onaangetast te zijn en drager te zijn, en 25% kans om onaangetast te zijn en geen drager. Dragertesten voor risicovolle familieleden en prenatale diagnose voor zwangerschappen met verhoogd risico zijn mogelijk als de pathogene varianten zijn geïdentificeerd bij een getroffen familielid.

Leave a Reply

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *