Il existe deux grandes catégories d’applications pour les médicaments et les produits biologiques réglementés par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis :
- Demandes d’autorisation pour des investigations cliniques
- Demandes d’autorisation de mise sur le marché
L’application Investigational New Drug (IND) relève de la première catégorie, tandis que la demande de nouveau médicament (NDA), la demande abrégée de nouveau médicament (ANDA) et la demande de licence de produits biologiques (BLA) entrent dans la deuxième catégorie. Les médicaments en vente libre (OTC) sont réglementés légèrement différemment, soit par conformité avec une monographie de médicament en vente libre établie, soit via le processus NDA. Nous décrivons ici les différences entre ces types d’applications et certains des processus réglementaires et des considérations qui leur sont associées.
Demande de nouveau médicament expérimental (IND)
L’IND est le point de départ de la clinique aux États-Unis et constitue une étape essentielle sur la voie de la mise sur le marché d’un nouveau médicament. Du point de vue de la FDA, l’objectif principal d’une soumission initiale d’IND est de garantir, autant que possible, la sécurité et les droits des participants aux essais cliniques.
En plus de permettre des investigations cliniques, l’IND effectue également une fonction. Étant donné que la loi fédérale stipule que seuls les médicaments commercialisés peuvent être transportés à travers les États, l’IND fournit un cadre juridique qui permet aux promoteurs de transporter leurs produits de recherche à des chercheurs cliniques dans différents États.
Les IND peuvent être classés comme commercial ou de recherche. Les IND commerciales permettent le développement d’un médicament ou d’un produit biologique dans le but de soumettre finalement une demande de commercialisation. Les IND de recherche impliquent des thérapies qui ne sont pas destinées à la commercialisation mais qui sont étudiées strictement à des fins de recherche (par exemple, pour générer une publication ou évaluer un mécanisme potentiel).
En plus de ces deux désignations principales, les IND d’urgence ( un type de demande d’IND à accès élargi) peut être soumis par les médecins pour permettre le traitement d’affections mettant immédiatement la vie en danger lorsqu’aucun traitement standard acceptable n’est disponible et qu’il n’y a pas suffisamment de temps pour recevoir l’approbation de la Commission d’examen des enquêtes (IRB). Les IND d’urgence agissent selon un calendrier différent de celui des autres types d’IND.
Quel que soit le type d’IND, toutes les applications IND doivent inclure des informations sur la qualité et la sécurité non clinique du produit expérimental ainsi que sur le protocole clinique proposé et investigateur.
New Drug Application (NDA)
La NDA est une demande formelle faite par un sponsor pour commercialiser un nouveau médicament aux États-Unis. Les NDA sont généralement réglementés par le Center for Drug Evaluation and Research (CDER) de la FDA.
Les objectifs de la NDA sont de fournir suffisamment de preuves pour soutenir l’innocuité et l’efficacité du médicament et de montrer que les avantages de son l’utilisation l’emporte sur les risques. En outre, la FDA examinera l’étiquetage proposé pour le médicament (c.-à-d. La notice d’emballage) et déterminera si les méthodes de fabrication maintiennent l’identité, la force, la qualité et la pureté du médicament.
Données collectées pendant la phase IND du programme de développement fera partie de la NDA. Cependant, la NDA est beaucoup plus complète que l’IND et devrait fournir des informations très détaillées sur le médicament. Cela comprend les données primaires, les rapports et les résumés des résultats des études non cliniques et cliniques, les analyses liées à l’effet du corps sur le médicament et l’effet du médicament sur le corps (PK / PD), la caractérisation des ingrédients et des impuretés du médicament (y compris toutes les toxicités potentielles), et une description de tous les processus de fabrication et des paramètres de contrôle qualité.
Demande de licence biologique (BLA)
Tout comme le fait une NDA pour un médicament à petite molécule (et sélectionnez autres classes), la BLA est une demande d’autorisation d’introduire, ou de livrer pour introduction, un produit biologique dans le commerce interétatique. Les BLA sont généralement réglementés par le Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) de la FDA.
Semblable à un NDA, le BLA contient des informations spécifiques et détaillées sur les processus de fabrication, la chimie, la pharmacologie, la pharmacologie clinique et le domaine médical effets du produit biologique.
Des exemples de produits biologiques qui seraient soumis aux BLA comprennent les anticorps monoclonaux à usage in vivo, les cytokines, les facteurs de croissance, les enzymes, les immunomodulateurs, les thrombolytiques, les protéines thérapeutiques et les immunothérapies non vaccinales .
Demande abrégée de nouveau médicament (ANDA)
Un ANDA est soumis à la FDA pour examen et approbation d’un produit médicamenteux générique. Les ANDA sont réglementés par l’Office of Generic Drugs (OGD) de la FDA et sont considérés comme abrégés, car ils ne sont généralement pas tenus d’inclure des données précliniques (animales) et cliniques (humaines) pour établir la sécurité et l’efficacité.
Au lieu de cela, un ANDA doit simplement démontrer que le produit générique fonctionne de manière similaire au médicament de référence commercialisé (communément appelé le médicament de référence) qui apparaît dans le livre orange de la FDA. Plus précisément, le médicament générique doit délivrer la même quantité d’ingrédients actifs dans la circulation sanguine dans le même laps de temps que le produit de référence (c’est ce qu’on appelle la bioéquivalence) ou il doit démontrer une équivalence thérapeutique s’il n’est pas biodisponible.
Une fois approuvé, un demandeur peut fabriquer et commercialiser le produit médicamenteux générique pour fournir une alternative sûre, efficace et peu coûteuse au produit de marque.
Demande en vente libre (OTC)
Les médicaments en vente libre (OTC) sont définis comme des médicaments qui sont sûrs et efficaces pour une utilisation par le grand public sans avoir besoin d’une ordonnance d’un professionnel de la santé. L’examen des médicaments en vente libre par la FDA est principalement géré par l’Office of Nonprescription Drugs (ONPD) de la FDA.
Il existe deux voies par lesquelles la commercialisation des produits OTC peut être réalisée:
- Conformité avec une monographie de médicament en vente libre
- Approbation sous une NDA ou ANDA
Une monographie en vente libre est un ensemble de normes réglementaires pour différentes classes de médicaments thérapeutiques qui comprend des ingrédients, des doses, formulations et exigences en matière d’étiquetage. Si les normes d’une monographie OTC applicable sont respectées, l’autorisation préalable de commercialisation n’est pas requise par la FDA. Si le médicament en vente libre s’écarte de la monographie finale, cependant, une demande de marketing formelle (par exemple, NDA) ou une pétition citoyenne peut être utilisée pour demander l’approbation.
Conclusions
Il est important de comprendre les différents types de demandes de médicaments et à quel moment chaque application est nécessaire. Les consultants Nuventra possèdent une vaste expérience dans les différents types de demandes et voies d’approbation pour une grande variété de médicaments et de produits biologiques. Si vous ne savez pas quelle application vous avez besoin ou si vous avez besoin d’aide pour créer, réviser ou soumettre une application, nous pouvons vous aider. Contactez-nous dès aujourd’hui pour voir comment nous pouvons répondre à vos besoins en matière de développement de médicaments!
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